SMA (Spinal Musküler Atrofi), omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybından kaynaklanan, kas kaybına ve zayıflığına sebep olan kalıtsal bir hastalıktır. SMA'nın bazı belirtileri: kas güçsüzlüğü ve hareket kısıtlılığı; solunum ve yutma zorlukları; baş kontrolünü sağlayamama; sık düşme, oturma ve ayakta durmada zorluk; reflekslerde azalma veya kaybolma. SMA, dört farklı tipte sınıflandırılır ve bu tipler, hastalığın başlangıç yaşına ve kişinin hareket kabiliyetine göre belirlenir. SMA'nın kesin bir tedavisi yoktur, ancak gen tedavisi, ilaç tedavisi (Spinraza, Risdiplam) ve fizik tedavi gibi yöntemlerle hastalığın seyri yavaşlatılabilir ve hastaların yaşam kalitesi artırılabilir.