• Buradasın

    Sağlık Bakanı SMA'da gen tedavisi için ne dedi?

    Yazeka

    Arama sonuçlarına göre oluşturuldu

    Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, SMA'da gen tedavisi ile ilgili olarak şu açıklamaları yaptı:
    • "SMA Bilim Kurulu, gen terapisinin kimlere uygulanabileceğini belirledi" ve hangi hasta grubunda kullanılabileceğini tespit etti 12.
    • "Uygulanmak üzere planımızı yaptık" ve yakında uygulamaya geçecek 12.
    • "Nadir hastalıkların tedavisi için İstanbul'da hücre ve gen terapilerinin uygulanmasına özel bir hastane kuruyoruz" 3.
    5 kaynaktan alınan bilgiyle göre:

    Konuyla ilgili materyaller

    Genetik hastalıkların iyileştirilmesi amacıyla hastaya DNA aktarımı yapılmasıdır?

    Gen tedavisi, genetik hastalıkların iyileştirilmesi amacıyla hastaya DNA aktarımı yapılmasıdır. Bu yöntemde, hastaya hastalığa yol açan mutasyonun etkilerini düzeltme işlevine sahip genler içeren yeni DNA aktarılır.

    SMA tedavisi kaç yıl sürer?

    SMA tedavisinin süresi, hastalığın tipine ve şiddetine göre değişir. - Tip 1 SMA hastaları için yaşam süresi, tedavi yöntemleriyle tedavisiz birkaç yıldan yetişkinliğe kadar uzayabilir. - Tip 2 SMA hastaları, uygun bakım ve tedavi ile genellikle yetişkinlik dönemine ulaşabilir. - Tip 3 ve Tip 4 SMA hastalarında ise ortalama yaşam süresi, diğer sağlıklı kişilerle hemen hemen aynıdır. Tedaviye erken başlanması, hastalığın olumsuz etkilerini önemli ölçüde azaltabilir.

    Gen terapisi nedir?

    Gen terapisi, genetik hastalıkların iyileştirilmesi amacıyla genetik materyalin hücrelere aktarılması için kullanılan bir tıbbi yaklaşımdır. Bu yöntem, genlerdeki anormaliteleri düzelterek veya eksik/işlevsiz genleri sağlıklı olanlarıyla değiştirerek hastalıkların nedenlerine etki etmeyi hedefler. Gen terapisi iki ana türde gerçekleştirilebilir: Somatik hücre gen terapisi: Hastaların vücudundaki somatik hücrelerdeki genlerin düzeltilmesini veya değiştirilmesini amaçlar. Germinal hücre gen terapisi: Üreme hücrelerinde veya embriyolarda genetik değişiklikler yapmayı hedefler ve kalıtsal genetik hastalıkların gelecek nesillere geçişini engellemeyi amaçlar. Gen terapisi, umut verici bir alan olmasına rağmen, güvenlik, etik ve sosyal sorunlar nedeniyle dikkatli bir yaklaşım gerektirir.

    Gen tedavisi hangi hastalıklara iyi gelir?

    Gen tedavisi, genetik temeli bulunan hastalıkların tedavisinde kullanılmaktadır. Gen tedavisi ile iyileştirilebileceği düşünülen hastalıklardan bazıları şunlardır: Kanser. Kardiyovasküler hastalıklar. Kalıtımsal olmayan monogenik hastalıklar. Nörolojik hastalıklar. Oküler patolojiler. Gen tedavisi halen klinik çalışmalar aşamasında olduğundan, hastalıkların tedavisinde kesin başarı sağladığına dair bir bilgi bulunmamaktadır.

    SMA hastalığının kesin tedavisi var mı?

    SMA hastalığının kesin tedavisi yoktur. Bu tedavi yöntemleri arasında: Gen tedavisi: Eksik protein üretimini artırarak veya genetik mutasyonları düzelterek hastalığın etkilerini hafifletmeyi amaçlar. İlaç tedavisi: Örneğin, Spinraza ve Risdiplam, SMN proteininin üretimini artırır. Fizik tedavi ve rehabilitasyon: Kas gücünü korumak ve hareket kabiliyetini desteklemek için özel egzersiz programları uygulanır. Solunum desteği: Solunum kaslarının zayıflığını yönetmek için mekanik ventilasyon cihazları kullanılır.

    SMA Bilim Kurulu ne karar aldı?

    SMA Bilim Kurulu'nun aldığı kararlar şunlardır: 1. Risdiplam Etken Maddeli İlaç: Bu ilacın ruhsatlandırma süreci tamamlanmış ve tedavi rehberine eklenmiştir. 2. Zolgensma İlacı: Mevcut tedavilerden üstün olduğuna dair yeterli bilimsel kanıt bulunmadığından Yurt Dışı İlaç Listesi'ne dahil edilmemiştir. 3. Evlilik Öncesi ve Yenidoğan Taramaları: Tedaviye erken başlanmasını sağlamak için bu taramaların devam etmesi kararlaştırılmıştır.

    Gen tedavisini kimler alabilir?

    Gen tedavisi şu an için sadece klinik araştırmaların bir parçası olarak kullanılmaktadır ve sadece belirli kişiler tarafından alınabilir. Bu kişiler genellikle genetik hastalıklar veya ciddi rahatsızlıklar nedeniyle tedavi arayan ve bir klinik araştırmaya katılan hastalardır.