Gen terapisi, genetik bozuklukları tedavi etmek veya hastalıkları önlemek amacıyla kullanılan bir biyomedikal tedavi yöntemidir. Bu tedavi yöntemi, hastalığa neden olan genetik mutasyonları düzeltmek, hatalı genleri değiştirmek veya eksik genleri eklemek için genetik materyalin hücrelere aktarılmasını içerir. Gen terapisi iki ana türde gerçekleştirilebilir: 1. Somatik hücre gen terapisi: Hastaların vücudundaki somatik hücrelerdeki genlerin düzeltilmesini veya değiştirilmesini amaçlar. 2. Germinal hücre gen terapisi: Üreme hücrelerinde (yumurta ve sperm) veya embriyolarda genetik değişiklikler yapmayı hedefler. Gen terapisi, kanser, kistik fibrozis, hemofili, orak hücre anemisi ve bazı nörolojik hastalıklar gibi çeşitli genetik hastalıkların tedavisinde umut verici sonuçlar göstermektedir. Ancak, gen terapisi hala araştırma ve klinik deneyler aşamasında olup, güvenlik ve etkinlik konularında daha fazla çalışmaya ihtiyaç vardır.