LÖSEV'in amacı, lösemili ve kan hastası çocukların sağlık ve eğitim başta olmak üzere her türlü ihtiyaçlarının karşılanmasına yardımcı olmaktır. Bunun yanı sıra vakıf, kalıtsal ve edinsel kan hastalıkları konusunda ulusal düzeyde tedavi, eğitim ve araştırma kurumları kurmayı ve işletmeyi de hedeflemektedir.