SMA (Spinal Musküler Atrofi), omurilikteki motor nöronların kaybına yol açan kalıtsal bir nöromüsküler hastalıktır. SMA'nın belirtileri arasında kas güçsüzlüğü, baş kontrolünü sağlayamama, emme ve yutma güçlüğü, solunum problemleri, hareketlerde yavaşlama veya hareket edememe, reflekslerde azalma veya kaybolma yer alır. SMA'nın nedenleri ise SMN1 genindeki mutasyonlar olup, bu durum otozomal resesif kalıtımla geçer, yani hastalığın ortaya çıkması için her iki ebeveynin de kusurlu geni taşıması gerekir. Tedavi seçenekleri arasında gen tedavisi, ilaç tedavisi (Spinraza, Risdiplam) ve fizik tedavi bulunur.